Terapia genética♥

Terapia genética:

La terapia génica es una técnica que consiste en la introducción de genes, o manipulación de material genético funcionales ausentes en el genoma de un sujeto. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad como lo es el cáncer entre otras enfermedades que resultan de daños genéticos específicos o este método también es utilizado realizar un marcaje.

Esta técnica actualmente esta en desarrollo, es decir su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. En sus principios esta terapia era solo para enfermedades genéticas, pero hoy en día ha evolucionado la idea de esta terapia y se plantea ya para casi cualquier enfermedad.

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Entre las razones por el cual es escogida practicar está terapia están:

*Enfermedad letal sin tratamiento.

*Que la causa sea un único gen que esté clonado.

*La regulación del gen sea precisa y conocida

Esta técnica se ha aplicado de varias maneras:

*Marcaje génico:

 Esta técnica no tiene como principal objetivo la curación del paciente o sujeto, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de dónde proceden las células, si son de células trasplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.

*Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias:

 Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.

*Terapia de enfermedades adquiridas:

Este se usa en enfermedades como lo son el cáncer, que es el uso más común de este tipo de terapia. Se usan distintas estrategias para practicarla en el sujeto o paciente, como la introducción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la introducción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

Tipos de terapia génica:

*Terapia génica somática:

Esta terapia es practicada sobre las células somáticas de el sujeto o paciente, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.

*Terapia in vivo:

 La transformación celular se da en el paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.

*Terapia ex vivo:

 Luego de la biopsia del tejido del paciente se lleva a cabo la transformación celular y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable.

*Terapia génica germinal:

Esta clase de terapia se realizaba sobre las células germinales del paciente, por lo tanto los cambios generados por los genes terapéuticos serian hereditarios, pero por razones éticas y jurídicas esta terapia se dejo de practicar.

Procedimientos:

Aunque se han utilizado enfoques de diferentes puntos de vista muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homologa, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.

El tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. Sin embargo, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello. Así mismo, el ADN puede ser introducido en el paciente mediante métodos físicos que no son biológicos como electroporación, entre otros.

Acontecimientos más recientes de la terapia genética:

En 2009:

En septiembre de 2009, fue publicado en Nature que unos investigadores de la Universidad de Washington y la Universidad de Florida fueron capaces de proporcionar visión tricromática a monos ardilla usando terapia génica.

En noviembre de ese mismo año, la revista Science publicó resultados alentadores sobre el uso de terapia génica en una enfermedad muy grave del cerebro, la adrenoleucodistrofia, usando un vector retroviral para el tratamiento.

En 2012:

El 2 de noviembre la Comisión Europea autorizo a Glybera, una empresa alemana ubicada en Ámsterdam, a lanzar un tratamiento para un extraño desorden genético - la deficiencia de lipoproteinlipasa llamada también LPL.

Consecuencias de la terapia génica y de sus aplicaciones:

Un concepto muy importante del que permanecen algunos aspectos de la seguridad de la terapia génica es el de la barrera Weismann. Habla del hecho de que la información hereditaria sólo va de células germinales a células somáticas, y no al revés.

La terapia génica en células germinales es mucho más refutada que en células somáticas, pero aun así, si la barrera Weismann permitiera a algún intercambio de información, como algunos autores señalan, incluso la terapia en células somáticas podría tener problemas éticos y de seguridad que antes no habrían sido considerados.

*La naturaleza de la propia terapia génica y sus vectores:

 Implica que en muchas ocasiones los pacientes deben repetir la terapia cada cierto tiempo porque ésta no es estable y su expresión es temporal.

*La respuesta inmune:

 La respuesta inmune que da organismo ante un agente extraño como un virus o una secuencia de ADN exógena, tomando en cuenta que esta respuesta se refuerza en las aplicaciones constantes de este agente.

*Problemas relacionados los vectores virales:

 Podrían contaminarse tanto por sustancias químicas como por virus con capacidad de generar la enfermedad. Implican también riesgos de respuesta inmune.

*Trastornos multigénicos:

 Son un reto grande para este tipo de terapia, ya que se trata de enfermedades cuyo origen reside en mutaciones en varios genes, y aplicar el tratamiento se encontraría con las dificultades clásicas de la terapia multiplicadas por el número de genes a tratar.

*Posibilidad de inducir un tumor por mutagénesis:

 Esto ocurre si el ADN se integra por ejemplo en un gen supresor tumoral. Se ha dado este caso en los ensayos clínicos para SCID ligada al cromosoma X, en los cuales 3 de 20 pacientes desarrollaron leucemia.